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小分子镰刀细胞疾病药物voxelotor 获得FDA突破性药物地位

http://www.cyy123.com 2018年1月11日

    镰刀状细胞疾病是一个血红蛋白变异导致的血液疾病,美国欧洲分别有10万、6万病人,全球每年有30万婴儿患此病。

    今天生物技术公司Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)宣布,其小分子镰刀细胞疾病(SCD)药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位。

    据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位,GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批、孤儿药、儿童孤儿药资格,也获得EMA的优先药物资格。

    关于Voxelotor

    Voxelotor是一个含有醛基的小分子药物,能够可逆与血红蛋白形成共价键,从而改变蛋白构象、降低其聚合速度。所以voxelotor是改变疾病进程的药物,而不仅仅是缓解症状。

    Voxelotor已有数据显示耐受较好,有两位同情使用voxelotor的患者死亡、但据称与Voxelotor无关。
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